6. FEJEZET | Profilaxis nem faktorpótló terápiával

---

• Megjegyzés: Az emicizumab az egyetlen törzskönyvezett, nem faktorpótló készítmény, ami jelen kiadvány közzétételkor rendelkezésre áll.
• A hemofíliában új, nem faktorpótló hemosztatikus terápiák kifejlesztése a profilaxis fogalmainak és definícióinak újragondolását igényli. Ezek az új, nem faktorpótló terápiák közé tartozik az emicizumab, egy VIII-as faktormimetikus szer, ami már klinikai használatban van A-típusú hemofíliában,és más, még fejlesztés alatt álló szerek, idértve a természetes endogén antikoagulánsokat gátló szereket (antithrombin, szöveti faktor-gátló [TFPI] és aktivált protein-C gátlója).

6-4. TÁBLÁZAT: A nyújtott hatású AFK-k dokumentált előnyei

Az alacsonyabb adagolási előnyei	A magasabb völgy faktorszint előnyei
Kevesebb kórházi vizit vagy otthoni kezelési ápolói vizit a profilaxis megkezdésekor, korábbi profilaxis kezdéshez vezethet	Hatékonyabb profilaxis – mind a klinikailag nyilvánvaló, mind a szubklinikus mikrovérzések megelőzésének magasabb szintje érhető el, hasonló adagolási ütemezés fenntartása mellett
Kevesebb szükség van centrális vénás hozzáférés biztosítására, ez némi költségmegtakarítást és csökkent morbiditást eredményez	Potenciálisan magasabb szintű sportaktivitás (esetleg a korábban általában nem javasolt sportokat is beleértve), magasabb vérzéskockázat nélkül

Az infúziók kevésbé megterhelő ütemezése (adagolási napok és időpontok): kevesebb reggeli injekció kevesebb injekció munka/tanítási napokon

A profilaxis gyakoribb alkalmazása profilaxisban korábban nem részesülő betegeknél

• Az emicizumab és a fejlesztés alatt álló, nem faktorpótló készítmények különböznek a hagyományos profilaxistípusoktól, mivel nem a hiányzó koagulációs faktort pótolják, szubkután adagolásúak, és egyes esetekben ritkán adhatók be, például 2-4 hetes gyakorisággal.Ezenkívül ezeknél a szereknél nem figyelhetőek meg a lefedettség csúcsés mélypontgörbéi, amelyeket a jelenlegi faktorszubsztitúciós alapú profilaxis sémáknál látunk.
• Már kiterjedt biztonságossági és vérzésvédelemmel kapcsolatos klinikai vizsgálatokat végeztek az emicizumabbal A-hemofíliában szenvedő betegeknél, az inhibitor státusztól függetlenül. (Az emicizumab inhibitorokkal rendelkező betegeknél való használatáról lásd a 8. fejezetet: A véralvadási faktorok inhibitorai.)
• Az emicizumab már most megkönnyíti a minél korábbi életkorban történő profilaxis elindítását, anélkül, hogy szükség lenne központi vénás hozzáférés biztosítására. Ez az elsődleges profilaxis definíciójának újraértékelését okozhatja (lásd a 6-1. táblázatot), mivel talán a profilaxist jóval korábban meg lehet kezdeni, mint eddig. Ez csökkentheti a nagyon fiatal (6-12 hónapos) gyermekeknél jelentkező vérzés kockázatát, ami profilaxis szokásos megkezdése előtt lép fel.További kutatásokra van szükség az emicizumab biztonságosságának vizsgálatára ebben a nagyon fiatal populációban.A nem faktor típusú készítményeknek lehetővé kell tenniük a kevésbé megterhelő profilaxist, ez javíthatja az adherenciát, és a profilaxis fokozottabb alkalmazásához vezethet a jelenleg abban még nem részesülő betegek körében (ideértve a mérsékelt hemofíliában szenvedőket is), lehetővé téve számukra a társadalmi és sporttevékenységekben való fokozottabb részvételt. A fentieket már az emicizumab profilaxisban történő növekvő aránya és alkalmazása is bizonyítja.

Mindezek a fejlemények alakítják a profilaktikus intenzitásának fogalmát. Az olyan profilaxist már nem lehet nagy dózisú profilaxisnak nevezni, amelynek eredménye a minimális faktorszint 1–3%-a.

6.5.1. AJÁNLÁS:

• Súlyos fenotípusú, A-típusú hemofíliában szenvedő nem inhibitoros betegek esetében az emicizumabbal végzett profilaxis megakadályozza a hemartrózist, és a spontán áttöréses vérzéseket.Megjegyzés: A WFH ugyanakkor megjegyzi, hogy ezzel a megközelítéssel nagyon kevés hosszú távú adat áll rendelkezésre a betegek kimeneteleiről, és javasolja az ilyen adatok beszerzését. CB
• Lásd az 5. fejezetet: Vérzéscsillapító szerek és a 8. fejezetet: A véralvadási faktorok inhibitorai.

---