6. FEJEZET | Alacsony dózisú profilaxis korlátozott AFK-hozzáférésű betegeknél


  • A profilaxis az ellátás standardja a legtöbb jól finanszírozott országban több mint két évtizede, de ritkán alkalmazzák szűkösebb erőforrásokkal rendelkező országokban, mivel úgy vélik, hogy a szokásosan alkalmazott dózisok mellett ez nem megfizethető terápia.A 2000-es évek elején számos obszervációs vizsgálat kimutatta az alacsony dózisú faktor-profilaxis (azaz a vérzések alacsonyabb számának és az ízületek egészsége jobb megőrzésének) előnyeit az epizodikus faktor-helyettesítő terápiával szemben, jelentős költségnövekmény nélkül.Arra a következtetésre jutottak, hogy az alacsony dózisú faktor-profilaxis is preferált kezelés legyen a a szűkösebb erőforrásokkal rendelkező országokban.
  • Az alacsony dózisú profilaxis epizodikus terápiával szemben mutatott előnyeinek felmérése fontos lépés lehet a korlátozott erőforrásokkal rendelkező országokban az érintettek meggyőzésében, hogy a hemofíliás betegeket fokozatosan át kell állítani a epizodikus terápiáról a profilaxisra.A korlátozottabb egészségügyi lehetőségekkel rendelkező országokban, ahol a profilaxis fokozatosan bevezethető lehet, a WFH álláspontja az, hogy a legfontosabb ezt a kisgyermekeknél megkezdeni, mivel a célízületek kialakulásának megelőzése jelentős hosszú távú egészségügyi előnyökkel járhat.

6.10.1. AJÁNLÁS:

  • Súlyos fenotípusú A vagy B-típusú hemofíliában szenvedő, korlátozottabb egészségügyi lehetőségekkel rendelkező országokban élő betegek számára a WFH továbbra is erősen javasolja a profilaxist az epizodikus faktor-terápiával szemben, még akkor is, ha ennek az egyetlen lehetősége alacsonyabb faktordózisok alkalmazása, a hemartrózisok és más spontán és áttöréses vérzések csökkentése, valamint a jobb ízületi funkció megőrzése érdekében.