1. FEJEZET | 1. elv: Országos koordináció és a hemofília-ellátás


  • A koordinált hemofília-ellátási program, amelyet egy erre kijelölt szervezet vezet és meglévő egészségügyi rendszerbe integrált módon működik, javítja a hemofíliával élő emberek egészségi kimeneteleit.Egy ilyen programon belüli optimális hemofília-ellátáshoz a következő kulcsfontosságú elemek szükségesek:multidiszciplináris szakembercsoport által nyújtott átfogó hemofília-ellátás;
    • a hemofília kezelő központok országos vagy regionális hálózata;a hemofíliában szenvedő betegek országos nyilvántartása;robusztus folyamatok a biztonságos és hatékony terápiák, különösen az alvadási faktorkoncentrátumok (AFK) és a hemofília kezelésében használt egyéb hemosztatikus szerek beszerzésére és elosztására;méltányos hozzáférés ezekhez a szolgáltatásokhoz és a terápiás termékekhez;és
    • az adott közösségen, régión vagy országon belüli társadalmi-gazdasági és kulturális sokszínűség elismerése.

Átfogó  hemofília-ellátás

  • Az átfogó multidiszciplináris ellátási modellben működő kezelési központokat kell létrehozni annak biztosítása érdekében, hogy a betegek hozzáférhessenek a különböző klinikai ágazatok teljes skálájához és a megfelelő laboratóriumi szolgáltatásokhoz.
  • Lásd a 7. elvet: A hemofília multidiszciplináris kezelése és a 2. fejezetet: A hemofília átfogó kezelése.

A hemofíliát kezelő központok hálózata

  • A hemofília ellátása legjobban kijelölt diagnosztikai és kezelő központokon keresztül történhet, világosan meghatározott kezelési protokollokkal, ellátási normákkal, minőség-ellenőrzési és auditálási tevékenységekkel.
  • A hemofíliában és a társbetegségekben szenvedő betegek klinikai ellátását nyújtó kórházakat határozottan arra bátorítjuk, hogy a helyi egészségügyi hatóságoktól kérjék hemofíliakezelő központtá, vagy átfogó hemofíliagondozó központtávaló hivatalos kinevezésüket (lásd 1-1. táblázat).
  • Ezek a központok más veleszületett vérzési rendellenességekben szenvedő betegeket is ellátnak.

Országos betegnyilvántartás

  • Minden országnak rendelkeznie kell a hemofíliában szenvedő betegek országos nyilvántartásával, szabványosított adatgyűjtést kell folytatni az összes hemofília-központban és központi adminisztrációval egy országosan megbízott hatóság részvételével, vagy részt kell vegyen egy multinacionális vagy nemzetközi nyilvántartásban.
  • A WFH’s World Bleeding Disorders Registry (WBDR) online platformot biztosít a hemofília kezelő központok hálózatához szerte a világon, hogy egységes és szabványosított adatokat gyűjtsön a betegek kezeléséről, a betegkimenetelek megfigyeléséről és a klinikai gyakorlatról.
  • A WBDR használható egy országon belül néhány vagy az összes hemofília kezelő központ betegregisztereként.
  • A betegnyilvántartások pontos adatok gyűjtésére szolgálnak a hemofíliások kezeléséről és egészségi kimeneteikről, ideértve a betegség súlyosságát, a kezelés típusát, a vérzési epizódokat, a nemkívánatos eseményeket, az ízületi állapotot, az inhibitor státuszt, a társbetegségeket és az életminőséget.
  • A nyilvántartás adatai lehetővé teszik az ellátás színvonalának elemzését, és felhasználhatók a klinikai és laboratóriumi szolgáltatások ellenőrzésének eszközeként; ez pedig támogathatja a jobb minőségű ellátás kialakítását, valamint megkönnyítheti az erőforrások tervezését és elosztását.
  • A betegnyilvántartások elősegíthetik a hemofília-kezelés eltéréseinek megértését; leírják az ellátási szokásokat, ideértve az ellátás megfelelőségét és különbségeit; leírják a prognózist és az életminőséget befolyásoló tényezőket; valamint bizonyítékot szolgáltatnak az erőforrások használatáról.
  • Megfelelő rendelkezéseket kell hozni az adatvédelemről, a titoktartásról és az emberi jogok tiszteletben tartásáról,az országos előírások és a legjobb etikai gyakorlatok szerint.
  • Fontos, hogy a beteg és/vagy szülője vagy törvényes gondviselője (kiskorúak esetén) megértsék a nyilvántartás célját, valamint a beteg írásbeli beleegyezését tartalmazó, a beteg ellátásával kapcsolatos adatok gyűjtése és megosztása.
  • Lásd a 2. fejezetet: A hemofília átfogó kezelése és a 11. fejezetet: A kimenetelek értékelése.

A hemofília terápiák országos vagy regionális szintű beszerzése

  • A faktorkoncentrátumok elérhetőségének megfelelő mennyiségben való biztosítása szoros összefüggésben van a hemofíliások jobb egészségi kimeneteleivel.
  • Az országoknak szigorú nemzeti vagy regionális szintű rendszert kell létrehozniuk a hemofília-terápiák beszerzéséhez és elosztásához, hogy a hemofíliásoknak megbízható hozzáférést biztosítsanak a biztonságos és hatékony faktorkoncentrátumokhoz és egyéb vérzéscsillapító gyógyszerekhez.
  • A hemofília kezelése nélkülözhetetlen életmentő gyógyszereken alapul, amelyek viszonylag magas értékűek a többi betegségben használatos gyógyszerekhez képest.
  • Az alvadási faktor koncentrátumok beszerzésére szolgáló országos tender kiírása vagy egy multinacionális rendszerben való együttműködés hozzájárulhat az optimális gyógyszerek legjobb áron történő kiválasztásához.
  • A tendert kiíró szerv (általában az Egészségügyi Minisztérium vagy más egészségügyi hatóság) alá tartozó pályázatok döntéshozatali folyamatának magában kell foglalnia mind a jól informált hemofília ellátó klinikusokat, mind a betegek képviselőit.
  • A WFH Útmutató az alvadási faktor koncentrátumok országos tendereihez című kiadvány ismerteti a világ pályázati és beszerzési rendszereit, és leírja, hogyan lehet országos közbeszerzési rendszert felállítani és tendereket lebonyolítani.Lásd 2. fejezet: A hemofília átfogó kezelése és az 5. fejezetet: Vérzéscsillapító szerek.