2. FEJEZET | Otthoni kezelés

  • Az otthoni terápia azonnali hozzáférést biztosít az AFK-khoz vagy más koagulációs terápiához és hemosztatikus szerekhez (pl. emicizumab, DDAVP, antifibrinolitikumok), és ezáltal lehetővé
  • teszi az optimális korai kezelést, ami kevesebb fájdalmat, diszfunkciót és hosszú távú fogyatékosságot eredményez, valamint jelentősen csökkenti a hemofiliás vérzéses szövődmények miatti kórházi kezelések arányát, különösen profilaxisban részesülők esetében az epizodikus terápiához képest.Az otthoni terápia emellett jelentősen javítja a hemofíliás betegek életminőségét, többek között kevesebb iskolai/munkahelyi hiányzást, a sportok és fizikai tevékenységek szélesebb skáláján való biztonságos részvételt, nagyobb foglalkozási stabilitást és nagyobb utazási szabadságot biztosít.Az otthoni terápiát a központ egészségügyi személyzetének szorosan felügyelnie kell, és csak betegek/gondviselőik teljeskörű oktatása és képzése után szabad megkezdeni.Az oktatásnak a hemofíliával és az otthoni terápia alapjaival kapcsolatos ismeretek átadására kell összpontosítania, ideértve az alábbiakat:
    • vérzések és gyakori szövődmények felismerése;elsősegély intézkedések;dózisszámolás;az AFK-k és/vagy más gyógyszerek tárolása, elkészítése és beadása;aszeptikus technikák;vénapunkció (vagy hozzáférés központi vénás katéteren keresztül) és öninfúzió/öninjekció;nyilvántartás vezetése;a tűk/éles felszínű tárgyak megfelelő tárolása és mesemmisítése;
    • a kiszivárgott vér kezelése.
  • A beteg/gondviselő minősített otthoni terápiás programja hasznos az otthoni terápia megkezdésére való felkészültség elismerésében és garantálásában.
  • A kezeléssel kapcsolatos adherenciát, az ismeretek szintjét, valamint az epizodikus és profilaktikus kezelés, az infúziós/injekciós technikák és a vérzés-nyilvántartások megértését ellenőrizni és értékelni kell a betegekkel és a családi gondviselőkkel a klinikai kontrollok alkalmával.
  • Lásd alább az „Önmenedzsment” részt is.

Véralvadási faktorpótló terápia

  • Az AFK-kkal történő otthoni terápiát ideális esetben biztonságos és könnyen feloldható gyógyszerekkel kell elérni. Az AFK-k a terméktől függően szobahőmérsékleten vagy háztartási hűtőszekrényben tárolhatók. A hemofíliás betegeknek jártasnak kell lenniük az öninjekciózásban, hogy minimalizálják a kezelésig eltelt időt és javítsák ízületi egészségi kimeneteleiket.Az AFK-kkal történő otthoni terápiát megfelelő vénás hozzáféréssel és átfogó képzésen átesett motivált családi gondviselőkkel rendelkező fiatal gyermekeknél lehet megkezdeni. Az idősebb gyermekek és tinédzserek a hemofília ápolási koordinátortól (vagy az otthoni infúziós nővértől, ha van ilyen) valamint a család támogatásával megtanulhatják az öninfúziót az oktatás és a képzés során.
  • Lásd alább az „Önmenedzsment” részt és a 6. fejezetet: Profilaxis a hemofíliában.

Új alvadási terápiák

  • A különböző beadási módozatokban adagolt új, innovatív terápiák alkalmazása gondosan megtervezett beteg/gondviselői oktatást, képzést és felügyeletet igényel, ideértve a más típusú terápiára áttérők speciális képzését (például intravénás faktorpótló terápiáról szubkután emicizumab kezelésre).
  • A betegeknek és gondozóiknak meg kell érteniük az adott kezelések különbségeit, az előnyöket és minden kockázatot. Fontos, hogy meg kell tanítani nekik, hogyan kell a kezelést és az arra adott választ megfigyelni, és milyen körülmények esetén kell kapcsolatba lépniük az egészségügyi szolgáltatójukkal és/vagy a hemofília kezelőközponttal (pl. áttöréses vérzés, közelgő műtét).

Emicizumab

  • Az otthoni emicizumab profilaktikus terápia akkor kezdhető el A-típusú hemofíliásoknál, ha a szubkután injekcióbeadás technikájáról megfelelő képzést kaptak.Az emicizumab és a fejlesztés alatt lévő nem-faktor típusú gyógyszerek eltérnek a hagyományos profilaxis módszerektől, mivel nem a hiányzó koagulációs faktort pótolják, szubkután adagolásúak, és egyes esetekben ritkán, havonta egyszer vagy kétszer alkalmazandóak.Ezenkívül ezekre a szerekre nem jellemző a védőhatás csúcsés mélypontjai, mint amik az AFK-kal való profilaktikus terápiánál megfigyelhetők.
  • Az emicizumab szubkután beadási módja már most megkönnyíti a profilaxis elkezdését gyermekeknél nagyon fiatal korban, központi vénás hozzáférési eszközök (CVAD) nélkül is. Az emicizumab lehetővé teszi a profilaxis megkezdését születéskor az újszülöttek és az újonnan súlyos A-hemofíliával diagnosztizált csecsemők védelme érdekében; azonban további kutatásokra van szükség 1 évesnél fiatalabb csecsemők esetén.Az emicizumab nem alkalmas akut vérzési epizódok kezelésére. Az áttöréses vérzést olyan AFK-dózisokkal (vagy inhibitoros betegek esetén bypass szerekkel) kezelik, amelyek elegendőek a hemosztázis eléréséhez. Óvatosan kell eljárni az áttöréses vérzéses epizódok kezelésében emicizumab profilaxis mellett, mivel több betegnél vénás tromboembólia vagy trombotikus mikroangiopathia alakult ki aktivált protrombin komplex koncentrátum (aPCC) egyidejű alkalmazása esetén.Az óvintézkedésekkel és a kockázatkezelési irányelvekkel kapcsolatban olvassa el az egyes alkalmazási előírásokat.
  • Lásd az 5. fejezetet: Vérzéscsillapító szerek, a 6. fejezetet: Profilaxis a hemofíliában, valamint a 8. fejezet: A véralvadási faktorok inhibitorai.

Önmenedzsment

  • Az önmenedzsment a betegek szerepvállalására összpontosít, és arra utal, hogy a beteg képes elsajátítani a szükséges készségeket és ismereteket ahhoz, hogy kompetenssé váljon saját gondozásában, és ezeket mindennapi tevékenységeiben alkalmazza, hogy állapotát kontrollálja, és minimalizálja a betegség hatásait saját pszichés és fizikai egészségére.A hemofíliás emberek számára az önmenedzsment konkrét ismereteket igényel a vérzési mechanizmusokról és a kezelési stratégiákról (mikor és hogyan kell kezelni, és milyen adagot kell adni).A hemofíliások számára szükséges legfontosabb önmenedzsment képességek a következők:a vérzés felismerése;
    • az öninfúziós/önkezelési készségek;az öngondoskodás (például táplálkozás és fizikai erőnlét) és a gyógyszerek kezelése (azaz nyilvántartás vezetése, kezelési rutinok, adagolás, megfelelő mennyiség készleten tartása, tárolás, feloldás és a gyógyszer beadása);fájdalomkezelés; és
    • kockázatkezelés és a megelőző terápia koncepciójának kialakítása.
  • A megfelelő kiegészítő terápiák (pl. antifibrinolitikumok, fájdalomcsillapítók) és a kiegészítő kezelés (pl. PRICE-elvek) ismerete szintén fontosak az önmenedzsment szempontjából.
  • Lásd 2.3 Erőnlét és fizikai aktivitás, 2.4 Kiegészítő kezelés és 2.5 Otthoni kezelés, fent és 2.6 Fájdalommenedzsment, alább.

A vérzés felismerése

  • A vérzés felismerése, különös tekintettel az ízületi és izomvérzésre, elengedhetetlen része az önmenedzsmentnek, így az azonnali kezelés megkezdhető a vérzés rövid és hosszú távú hatásainak minimalizálása érdekében. Hemofíliában a „megfigyelés és kivárás” hozzáállás a lehetséges vérzések vagy elmaradt dózisok miatt a vérzéses tünetek megjelenését és előrehaladását eredményezheti, amelyek nemcsak fájdalmasak, de végül is ízületi károsodáshoz vezetnek.
  • Fontos, hogy a családtagok/gondviselők képesek legyenek felismerni a vérzés apró jeleit hemofíliás kisgyermekeknél; csecsemőknél és fiatal gyermekeknél. A végtag használatól való vonakodás jelezheti az ízületek/izmok bevérzését.A hemofíliában előforduló vérzés gyakori típusainak jeleit és tüneteita 7. fejezet ismerteti: Különleges vérzések kezelése és a 11. fejezet: A kimenetelek értékelése.
  • Az új típusú koagulációs profilaktikus kezelésben részesülő betegeknél fontos figyelemmel kísérni és felmérni a betegek/gondviselők azon képességét, hogy felismerjék az áttöréses vérzéseket és megkezdjék az azonnali epizodikus kezelést AFK-al vagy megfelelő hemosztatikus szerekkel.

Öninfúzió/önkezelés

Kisgyermekeknek az injekciókat vagy az infúziókat általában a szülők és/vagy gondviselőik adják be, amíg a gyermek nem lesz elég idős ahhoz, hogy áttérjen az önkezelésre.

A hemofíliás gyermekek jellemzően a késő gyermekkorban vagy korai serdülőkorban tanulják meg az öninfúziózást vagy az öninjekciózást. Az öninjekciózáshoz készségekre és gyakorlatra van szükség, amelyeket próbálkozás útján, valamint oktatással és támogatással kell fejleszteni.

Az öninjekciózás elsajátítása összetett feladat, mivel egykezes technikára van szükség az összes lépés végrehajtásához. A legtöbb gyermek azonban 12 éves korára már képes az öninjekciózásra, vagy legalább a folyamat egyes részeit elsajátítja.

A rutin kialakítása, mint például minden nap ugyanabban az időben történő öninjekciózás, jelentősen segítheti a kezeléssel kapcsolatos adherenciát.

2.5.1. AJÁNLÁS:

  • A hemofíliás betegeknek (vagy a gyermekek gondoviselőinek) meg kell tanítani, hogyan végezzék gondozásukat otthon, és képesnek kell lenniük arra, hogy felismerjék a vérzéseket, valamint elsajátítsák öninjekciózás technikáját, a vénás hozzáférési készségeket ellenőrizni tudják a beteg élete során mindvégig. CB

Öngondozás és gyógyszerekkel való gazdálkozás

  • Mivel a hemofíliások nagyrészt otthon kezelik magukat, az egészségügyi szolgáltatóknak a páciensre/gondviselőire kell hagyatkozniuk, hogy tájékoztassák őket a vérzési epizódok típusáról, a vérzés gyakoriságáról és a gyógyszerek használatáról.
    • Ezért fontos, hogy a betegek/gondviselőik pontos (papír alapú vagy elektronikus) betegnaplót vezessenek a vérzésekről, amely tartalmazza a vérzés dátumát és helyét, a felhasznált gyógyszer adagját és tételszámát, esetleges mellékhatásokat, vérzéssel kapcsolatos tevékenységeket és egyéb kimeneteleket szükség szerint jelenteni kell.A hemofília-kezelő központokban jelenleg lehetőség van elektronikus naplók (e-naplók) használatára, okostelefon-alkalmazásokon, vezeték nélküli mobil monitoring rendszereken és online felületeken keresztül, amelyek valós idejű bejegyzéseket és közvetlen adatelemzést tesznek lehetővé. Mivel ezek az eszközök rendelkezésre állnak, az egészségügyi szolgáltatóknak már nem kell arra támaszkodniuk, hogy a betegek a vizitek alkalmával elhozzák a papír alapú naplókat a hemofília központba.
    • Az e-naplókkal kapcsolatos tanulmányok bizonyították, hogy használatuk növeli a begyűjtött információk mennyiségét, valamint az adatszolgáltatás teljességét.Az on-line betegnyilvántartás szintén javíthatja az adherenciát, javíthatja a betegek életminőségét, információkkal látja el az egészségügyi szolgáltatókat a kezelési sémák módosításának szükségéről, és javítja a kommunikációt az egészségügyi csapattal.

2.5.2.       AJÁNLÁS:

  • Hemofíliás betegek esetében dokumentálni kell az összes alkalmazott kezelés (ok, tételszám, egységszám stb.) részletes adatát, és ezeket fel kell használni a kezelési tervek személyre szabására. CB

Kockázatkezelés és koncepció alkotás a megelőző terápiára

  • A kockázatkezelés megköveteli a mindennapi életben tapasztalt esélyek és kockázatok megítélésének és kiegyensúlyozásának képességét, ideértve a felmerülő kockázatok ellenőrzését és az azok közötti navigációt, valamint a negatív kockázatvállalás és a pozitív kockázat kezelése közötti különbséget.Ezenkívül önálló döntésképességet igényel a megfelelő hemofíliaellátásért a hemofília kezelő központ támogatásával, például sürgősségi ellátás, műtéti kezelés vagy fogászati ellátás. (Lásd a fenti 2.3 Erőnlét és fizikai aktivitás, lenti 2.7 Fogápolás és kezelés, valamint 9. fejezetet: Speciális kezelési kérdések.)
    • Ezenkívül az egészségügyi szolgáltatók oktathatják és irányíthatják a hemofíliás betegeket, a mindennapi életük megtervezésében a vérzésveszély csökkentése érdekében. A stratégiák közé tartozhat a kezelési rendnek az egyéb prioritásokhoz (pl. iskola és sport), a napi rutinokhoz, tevékenységekhez és eseményekhez való igazítása.

Központi vénás hozzáférési eszközök (Central Venous Access Devices – CVAD)

  • A beültetett központi vénás hozzáférési eszköz stabil és tartós vénás hozzáférést biztosít, ami megkönnyíti az injekciókat, és szükséges a prophylaxis és immuntolerancia indukciós terápia (ITI) alkalmazásához a problémás vénás hozzáférésű kisgyemekeknél.
    • A CVAD-ok sebészeti beültetésével járó szövődményeket és kockázatokat (mint pl. a kórházi kezelés, vérzés, katéterfertőzés, trombózis, törés és/vagy működési zavar) mérlegelni kell az intenzív profilaxis korai megkezdésének előnyeivel szemben.Számos gyermekorvos és hematológus a profilaxis korai megkezdése érdekében a CVAD-ok használatáról a perifériás vénás hozzáférésre tér át. A kezdő dózis heti egyszeri profilaktikus kezelés, majd fokozatosan növelik az infúzió gyakoriságot,ezzel együtt a gondviselők képzése is intenzívebbé válik.Alternatív megoldásként az emicizumab alkalmazása szükségtelenné teszi a CVAD-ok használatát, és ez számos országban egyre inkább az kezelési lehetőségek körébe kerül A típusú hemofíliában. (Lásd a 6. fejezetet: Profilaxis a hemofíliában.)Az eszköz használatára alkalmazott protokoll (aszeptikus óvintézkedések), a beteg/gondviselő oktatásának minősége és a beteg/gondviselő compliance befolyásolhatják a fertőzések gyakoriságát; ezért a komplikációk kockázatának csökkentése érdekében fontos szerepet kapnak a körültekintő irányelvek és ellenőrző protokollok.A szülőket és a gondviselőket meg kell tanítani arra, hogyan kell a CVAD-okat nagy alapossággal tisztítani, és a katétert minden dózis beadása után megfelelően kiöblíteni a CVAD fertőzés és alvadékképződés megelőzése érdekében.A fibrinolitikus szerek alkalmasak a trombusképződés megoldására.Alapvető fontosságú, hogy a szülők és gondviselők gondosan megismerjék az otthoni terápia minden aspektusát, felkészüljenek és képesek legyenek kezelni azokat a problémákat és kihívásokat, amelyek a hemofíliás gyermekeknél a fejlődés egyes szakaszaiban gyakran felmerülnek. (Lásd a 2.8. fejezetet: Átmenet a gyerekkori és a felnőtt kezelés között, lásd alább.)
    • Azoknál a betegeknél, akiknél a vénás hozzáférés problémás, meg kell fontolni a szubkután adagolható nem faktorpótló kezelést (azaz az emicizumabot). (Lásd a 6. fejezetet: Profilaxis a hemofíliában – Profilaxis nem faktor szubsztitúciós terápiákkal.)

2.5.3. AJÁNLÁS:

  • Hemofíliás gyermekek esetében a központi vénás hozzáférési eszközök alkalmazása megfontolandó, a korai vérzéskezelés és profilaxis érdekében. CB