1. FEJEZET | 2. elv: Hozzáférés biztonságos faktorkoncentrátumokhoz, egyéb vérzéscsillapító gyógyszerekhez és terápiákhoz

Biztonságos és hatékony faktorkoncentrátumok

  • A hemofíliásoknak biztonságos és hatékony kezelést kell biztosítani, ami a vérzés megelőzésében, valamint bármilyen spontán, áttöréses vagy traumával kapcsolatos vérzés kezelésében optimális hatékonysággal rendelkezik. Sokak számára ez specifikus Alvadási Faktor Koncentrátumokkal (AFK-kkal) vagy más vérzéscsillapító gyógyszerekkel történő kezelést jelent.
  • Mind a vírus-inaktivált plazma-eredetű, mind a rekombináns AFK-ok, valamint adott esetben egyéb hemosztatikumok is felhasználhatók a vérzés kezelésére és profilaxisra hemofíliásoknál.A profilaxis a kezelés standardja a súlyos hemofíliások, és néhány közepesen súlyos hemofíliában szenvedő, vagy más veleszületett vérzékenységben szenvedő beteg esetében, akik súlyosan vérzéses fenotípussal rendelkeznek és/vagy a spontán életveszélyes vérzés kockázata magas az esetükben.
  • Az epizodikus AFK-pótlás nem tekinthető hosszú távú lehetőségnek a hemofília kezelésében, mivel nem változtatja meg a spontán vérzés és a kapcsolódó szövődmények természetes lefolyását.A WFH Útmutató véralvadási faktorkoncentrátumok értékelésére című kiadványát az egyes országok egészségügyi rendszerével összefüggésben gondosan felül kell vizsgálni, és be kell építeni a hemofília terápiák tenderfolyamataiba.A WFH véralvadási faktorkoncentrátumok online nyilvántartása felsorolja az összes jelenleg rendelkezésre álló plazma eredetű és rekombináns AFK-t és azok termékleírásait.Lásd az 5. fejezetet: Vérzéscsillapító szerek és a 6. fejezetet: Profilaxis a hemofíliában.

Új terápiák és lehetséges gyógymódok

  • A fejlődő terápiák alternatív bejuttatási módokkal (például szubkután injekcióval) és új célpontokkal felülmúlhatják a standard AFK-helyettesítő terápia korlátait (azaz az intravénás beadás szükségességét, a rövid felezési időt, valamint az inhibitorok kialakulásának kockázatát). Ezek a fejlődő terápiák lényegesen kedvezőbb farmakokinetikai (PK) profilokkal rendekeznek, nagyon kicsi adagolási terhet jelentenek (például havi adagolást alkalmazva); ezért hozzájárulhatnak a kezelési terhek csökkentéséhez és a compliance növeléséhez. Ezeket a terápiákat az

1-1. TÁBLÁZAT: Az átfogó hemofíliakezelést biztosító központok és a hemofíliát kezelő központok szerepe

24 órás ellátást nyújt tapasztalt személyzettel24 órás, megfelelő szintű hematolgiai szolgáltatásokat biztosít
Inhibitoros és immuntolerancia ellátást nyújtInhibitoros és immuntolerancia ellátást nyújt
átfogó hemofíliakezlést biztosító központtal együttműködésben
Biztonságos és hatékony AFK-k és más vérzéscsillapító gyógyszerek biztosításaBiztonságos és hatékony AFK-k és más vérzéscsillapító gyógyszerek biztosítása
Közösségi kapcsolattartás biztosítása, beleértve az iskolai és otthoni látogatásokatAz ápolószemélyzethez, a fizikoterápiás szolgáltatásokhoz, a szociális munkásokhoz, valamint a szülészeti és nőgyógyászati szolgáltatásokhoz való hozzáférés biztosítása
Laboratóriumi szolgáltatásokat kínál 24 órás lefedettséggelElőzetes genetikai tanácsadás biztosítása, majd továbbirányítás a magasabb szintű, átfogó ellátást biztosító központhoz
Hozzáférés biztosítása kórházi ápolószemélyzethez, szociális munkásokhoz,
fizikoterápiás, fogorvosi, szülészeti és nőgyógyászati szolgáltatásokhoz, valamint pszichoszociális támogatáshoz		Hozzáférést biztosít HIV és a hepatitis-C ellátáshoz, szükség esetén az átfogó ellátást biztosító központon keresztül
HIV és hepatitis-C ellátást biztosítRendszeres utánkövetést és otthoni kezelést kínál az átfogó ellátást biztosító központtal együttműködve
Hozzáférést biztosít a genetikai laboratóriumhoz és genetikai tanácsadáshozProfilaxist végez az átfogó ellátást biztosító központtal együttműködésben
Otthoni ellátásról gondoskodikMegbízható archiválást végez
Részt vesz az orvosi oktatásbanEgyüttműködik a többi kezelőközponttal a kutatásban, a jó gyakorlati megoldásokat megosztják egymás között
Kezdeményez klinikai kutatásokat és részt vesz azokban

Rövidítések: AFK: alvadási faktorkoncentrátum; HIV: humán immundeficiencia-vírus

alábbi fejezetek taglalják: az 5. fejezet: Vérzéscsillapító szerek, a 6. fejezet: Profilaxis a hemofíliában, valamint a 8. fejezet: A véralvadási faktorok inhibitorai.

  • A hemofília génterápiák fejlődése jelentősen előrehaladt, a termék törzskönyvezése a közeljövőben várható. Az Aés B-típusú hemofíliában szenvedő betegeknél végzett számos klinikai vizsgálat sikeresnek bizonyult, kedvező biztonsági profillal.A génterápia bizonyosan jobb egészségi kimeneteleket és életminőséget kínálhat néhány olyan hemofíliás betegek számára, akiknél ez a jelenleg elérhető terápiákkal nem lehetséges. Ehhez hosszú távú utánkövetés szükséges, a klinikai vizsgálatok és a beteg nyilvántartások részeként.
  • Figyelembe véve a hemofíliakezelés lehetőségeinek átalakulását, fontos olyan rendszereket létrehozni, amelyek folyamatosan figyelemmel kísérik a hemofília kezelés alakulófélben lévő és génterápiás vívmányait, és a lehető leghamarabb elérhetővé teszik azokat a hatóságok jóváhagyását követően.
  • Lásd az 5. fejezetet: Vérzéscsillapító szerek, a 6. fejezet: Profilaxis a hemofíliában, valamint a 8. fejezet: A véralvadási faktorok inhibitorai.