6. FEJEZET | A profilaxis előnyei
AFK-kkal végzett profilaxis
A profilaxis minden formája (magas/közepes/alacsony dózisú AFK-kkal vagy nem faktor-helyettesítő szerekkel, pl. emicizumab) kiemelkedő előnyöket biztosít az epizodikus terápiával szemben. Az élet korai szakaszában megkezdett hagyományos, nagy dózisú és közepes dózisú profilaxis az ízületi vérzés arányának több mint 90%-os csökkenését okozza, az éves ízületi vérzések számát 3 alatti értéken tartja, valamint az ízületek romlásának és a degeneratív ízületi betegség jelentős csökkenésével jár.A profilaxis védelmet nyújt más típusú hemofíliás vérzések ellen is, ideértve az intrakraniális vérzés megelőzését vagy rizikójának jelentős csökkentését.A hosszabb távú előnyök közé tartozik a krónikus mozgásszervi fájdalom, a funkcionális korlátok és a fogyatékosság, az ortopédiai műtét szükségességének csökkentése, a kórházi ápolás, sürgősségi ellátások és a kórházi tartózkodások rövidebb időtartama; mindez pedig az oktatási, szabadidős és szakmai tevékenységekben való gyakoribb/rendszeresebb részvételhez vezet, jobb életminőség mellett.Az előnyök miatt az Egészségügyi Világszervezet (WHO), a Hemofília Világszövetség (WFH), valamint számos nemzeti és nemzetközi hemofíliaszervezet támogatja a korai profilaxist, mint a súlyos fenotípusú hemofíliában szenvedő gyermekek kezelési standardját,és javasolja a profilaxis folytatását az egész életen át. Ezenkívül a súlyos fenotípusú hemofíliában szenvedő felnőtteknél (ha még nem részesültek profilaxisban) is meg kell kezdeni a profilaxist.
Profilaxis nem faktor szubsztitúciós terápiákkal
- Számos klinikai vizsgálat kimutatta az emicizumab-profilaxisról, hogy a vérzés nagyon alacsony arányával (éves vérzési gyakoriság: 1,5) jár, ez alacsonyabb, mint a korábban az AFK profilaxissal kapcsolatban jelentett érték.További kutatásokra van szükség az emicizumab hosszú távú kimeneteleivel kapcsolatban. Az egyéb, nem faktorpótló terápiákkal végzett profilaxisra vonatkozó adataink jelenleg sokkal korlátozottabbak.
6.2.1. AJÁNLÁS:
- A súlyos fenotípusú Avagy B-típusú hemofíliában szenvedő betegek, különösen a gyermekek számára a WFH a hemartrózis és más spontán és áttöréses vérzések megelőzése, a mozgásszervi egészség fenntartása és az életminőség elősegítése érdekében rendszeres, hosszú távú profilaxist javasol az ellátás standardjaként. Ha a profilaxis nem kivitelezhető, az epizodikus terápia elengedhetetlen az akut vérzések kezelésére, de ez nem képes megakadályozni az ízületek hosszú távú károsodását.Megjegyzés: Hosszú távon a gyermekek korai és rendszeres profilaxisa csökkenti a hemartrózist és más hemofíliás vérzéseket, jobb egészségi és ízületi kimenetelekkel jár, csökkenti a vizitek és kórházi felvételek számát, és csökkenti a jövőbeli ortopédiai beavatkozások szükségességét, ideértve a műtéteket is. CB